Миелодиспластичниот синдром, или MDS, вклучува голем број на различни нарушувања кои влијаат на функционирањето на коскената срцевина. Коскената срцевина создава нови црвени крвни зрнца, бели клетки и тромбоцити за згрутчување, така што сиромашната функција на коскената срцевина може да доведе до анемија, ниски клеточни броеви и други проблеми.
Големи проблеми со МДС се: а) овие ниски точки и сите поврзани проблеми; и б) потенцијалот за МДС да еволуира во рак - акутна миелоидна леукемија , или АМЛ.
Различни видови на МДС се третираат многу поинаку. Не сите MDS терапии се соодветни за секој пациент со MDS. Опциите за третман на MDS вклучуваат поддршка на нега, терапија со низок интензитет, терапија со висок интензитет и / или клинички испитувања.
Третмани за размислување
Кога разговарате за вашиот план за лекување со MDS со вашиот лекар, т.н. фактори поврзани со пациентот може да бидат многу важни. Примери за фактори поврзани со пациентот вклучуваат следново:
- Како сте се здружиле со секојдневните активности пред дијагнозата на МДС
- Други медицински состојби што ги имате
- Вашата возраст
- Финансиските трошоци на различни третмани
- Кои ризици од третман се прифатливи за вас
Карактеристиките на вашата посебна форма на MDS исто така се многу важни. Примери за специфични карактеристики и наоди вклучуваат следново:
- Маркер и резултати од генетско тестирање на вашата коскена срцевина, кои помагаат да се одредат можностите што ви се на располагање, веројатноста дека вашиот MDS ќе напредува во леукемија , и кои исходи може да се очекуваат од одредени терапии.
- Како вашиот MDS влијае на бројот на здрави клетки во вашата циркулирачка крв
- Колку е тешка вашата болест во однос на бројот на незрели "експлозивни" клетки во вашата коскена срцевина
Вашите цели за она што сакате да излезете од третманот, исто така, се фактор во планот. Примери за различни цели на третманот вклучуваат следново:
- Само да се чувствувате подобро
- Ограничете ја вашата потреба да имате толку многу трансфузии
- Подобрете ја вашата анемија , неутропенија и тромбоцитопенија
- Постигнете ремисија
- Лекувајте го вашиот MDS
Види и почекај
Кај пациентите кои имаат низок ризик МДС, како што е утврдено од страна на Меѓународниот систем за прогностички бодови, или IPSS и стабилна комплетна крвна слика (ПС) , понекогаш најдобриот пристап кон терапијата е набљудување и поддршка, колку што е потребно.
Во овој случај, ќе треба да бидете следени за промени во вашата коскена срцевина што може да укажуваат на прогресија на болеста. Редовните ПС, аспиратот и биопсијата на коскената срцевина , можат да бидат дел од мониторингот.
Поддршка
Поддржната нега се однесува на терапиите што се користат за лекување и управување со MDS; овие третмани во голема мера можат да ја подобрат состојбата на лицето, но тие не успеваат да ги нападнат клетките што го предизвикуваат MDS.
Трансфузија
Ако вашата крвна слика почнува да паѓа и ако имате симптоми, може да имате корист од трансфузија на црвени крвни клетки или тромбоцити. Одлуката за трансфузија ќе зависи од другите медицински состојби што ги имате и како се чувствувате.
Хемиска преоптоварување и хелатна терапија
Ако почнете да барате повеќе трансфузии на крв секој месец, може да бидете изложени на ризик за развој на состојба наречена преоптоварување со железо.
Високите нивоа на железо во трансфузија на црвени крвни клетки може да предизвикаат зголемување на продавниците за железо во вашето тело. Таквите високи нивоа на железо можат да ги оштетат органите.
Лекарите можат да го лекуваат и спречат преоптоварувањето на железо од повеќе трансфузии користејќи лекови наречени железни хелатори, кои вклучуваат орална терапија, деферасирокс (Exjade) или инфузија наречена дефероксамин мезилат (Десферал). Практични упатства од Националната сеопфатна мрежа за рак, или NCCN, нудат критериуми кои вашиот лекар може да ги користи за да одлучи дали ви треба хелатна терапија со железо.
Фактори на раст Некои луѓе со анемија од МДС може да имаат корист од примање на лекови за раст, наречени агенси за стимулација на еритропоетин или протеини (ЕСА).
Примери на ESA вклучуваат епоетин алфа (Eprex, Прокрит или Епоген) или подолг делувачки дарбепоетин алфа (Aranesp). Овие лекови се дадени како инјекција во вашето масно ткиво (субкутана инјекција). Додека овие лекови не се корисни за сите MDS пациенти, тие можат да помогнат да се спречи трансфузија на крв кај некои.
Вашиот доктор може да ви понуди да започнете со фактор на стимулација на колонија , како што се G-CSF (Неупоген) или GM-CSF (леукин) , ако бројот на белите крвни клетки се намалува како резултат на вашиот MDS. Колонијата-стимулирачки фактори помагаат да го зголемите вашето тело за да произведат повеќе болести во борбата против белите крвни клетки наречени неутрофили. Ако бројот на неутрофилите е низок, имате поголем ризик да развиете опасна инфекција. Внимавајте на какви било знаци на инфекција или треска, и видете го давателот на здравствена заштита што е можно поскоро ако сте загрижени.
Ниска интензивна терапија
Терапијата со низок интензитет се однесува на употребата на хемотерапија со низок интензитет или агенси познати како модификатори на биолошкиот одговор. Овие третмани главно се обезбедуваат во амбулантско опкружување, но некои од нив може да побараат поддршка или грижа за повремено, на пример, за лекување на произлезената инфекција.
Епигенетска терапија
Група лекови наречени хипометилирани или деметилирачки агенси се најновото оружје во борбата против МДС.
Азацитидин (Vidaza) е одобрен од страна на ФДА за употреба во сите француско-американски-британски (FAB) класификации и сите ризични категории на IPSS на MDS. Овој лек обично се дава како поткожна инјекција за 7 дена по ред, на секои 28 дена за најмалку 4-6 циклуси. Студиите на азацитидин покажаа стапка на одговор од 60 проценти, со околу 23 проценти постигнување на делумна или целосна ремисија на нивната болест. Азацитидин често предизвикува почетен пад во бројот на крвни клетки кои не можат да се опорават додека по првиот или два циклуса.
Друг тип хипометилирачки агенс кој се користи во терапијата за MDS е детатабин (Dacogen). Многу слични во структурата на азацитидин, исто така е одобрен од ФДА за сите видови на MDS. Режимот на третман генерално беше поврзан со токсичност со низок интензитет и затоа се смета дека е терапија со низок интензитет. Децитабин може да се дава интравенски или субкутано. Една студија во која детитабин се дава интравенски 5 дена покажа целосна ремисија од скоро 40 проценти. Се испитуваат алтернативни режими на дозирање.
Имуносупресивна терапија и модификатори на биолошки одговор
Во MDS, црвените крвни зрнца, белите крвни клетки и тромбоцитите се убиваат или умираат пред да бидат доволно зрели за да бидат ослободени од коскената срцевина во крвотокот. Во некои случаи, лимфоцитите (тип на бели крвни клетки) се одговорни за ова. За овие пациенти, може да биде ефикасно да се користи терапија што влијае на имунолошкиот систем.
Не-хемотерапија, агенси со низок интензитет (модификатори на биолошкиот одговор) вклучуваат анти-тимоцитен глобулин (АТГ), циклоспорин, талидомид, леналидомид, рецептор за фузија на анти-тумор некроза и аналози на витамин Д. Сите овие покажаа барем некои во раните испитувања, но многумина имаат потреба од повеќе клинички испитувања за да ја разберат ефективноста кај различни видови на MDS.
Луѓето кои имаат одреден тип на MDS наречен 5q-синдром, кај кои постои генетски дефект во хромозомот 5, може да имаат одговор на лек наречен леналидомид (Revlimid). Типично, леналидомид се користи кај пациенти со низок или низок среден ризик од ИПСС MDS кои се зависни од трансфузија на црвени крвни клетки. Во студиите на леналидомид, многу пациенти имале намалени барања за трансфузија - речиси 70 проценти, всушност - но продолжија да имаат ниски вредности на тромбоцити и неутрофили. Придобивките од лекување на МДС со повисок ризик, или подтипови, освен 5q-синдромот со леналидомид, сè уште се изучуваат.
Високо интензивна терапија
Хемотерапија
Одредени пациенти со МДС со поголем ризик, или со тип на ФАБ RAEB и RAEB-T, може да се третираат со интензивна хемотерапија. Оваа хемотерапија, ист тип кој се користи во третманот на акутна миелогена леукемија (АМЛ), има за цел да ја уништи популацијата на абнормални клетки во коскената срж што води кон МДС.
Додека хемотерапијата може да биде корисна кај некои MDS пациенти, важно е да се има предвид дека постарите пациенти со други медицински состојби се соочуваат со дополнителни ризици. Потенцијалните придобивки од терапијата мора да го надминуваат ризикот.
Истражувањата се во тек за да се споредат резултатите од интензивната хемотерапија со оние кај азацитидин или детитабин.
Трансплантација на матични клетки
Пациентите со висок ризик IPSS MDS може да постигнат лек за нивната болест со трансплантација на алогени матични клетки . За жал, високоризичната природа на оваа постапка ја ограничува неговата употреба. Всушност, трансплантацијата на алогени матични клетки може да има стапка на смртност поврзана со третманот до 30%. Затоа, оваа терапија обично се користи само кај помлади пациенти кои се во добра здравствена состојба.
Тековните студии ја испитуваат улогата на не-миелоаблативни т.н. "мини" трансплантации кај постари пациенти со МДС. Додека овие видови на трансплантација традиционално се сметаат за помалку ефикасни од стандардните трансплантации, нивната намалена токсичност може да ги направи опција за пациенти кои инаку би биле неподобни.
Резиме:
Поради различните видови на MDS и различни видови на пациенти, не постои третман со една големина. Затоа е важно кај пациентите со МДС да разговараат за сите опции со нивниот тим за здравствена заштита и да најдат терапија што ќе им овозможи најдобра корист со најмалку токсичност.
Клинички испитувања со понови терапии за MDS се во тек, па останете подесени. На пример, руксолитиниб (Јакафи) се испитува за лекување на пациенти со низок или среден-1 ризик МДС.
Извори:
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, et al. Миелодиспластични синдроми: Упатства за клиничка пракса во онкологија. JNCCN. 2013; 11 (7): 838-874.
Kantarjian H, O'Brien S, Giles F, et al. Распоред на ниски дози на Decitabine (100 mg / m2 / курс) кај миелодиспластичен синдром (MDS). Споредба на 3 различни временски распореди. Крв. 2005; 106 апстракт. Asbtract 2522.
Малчовит Л, Хеллстром-Линдберг Е, Бовен Д, сор. Дијагноза и третман на примарни миелодиспластични синдроми кај возрасни: препораки од Европската LeukemiaNet. Крв . 2013; 122 (17): 2943-2964.
Нимер, С. "Миелодиспластични синдроми" Крв мај 2008. 111: 4841-4851.
Scott, B., Deeg, J. "Myelodysplastic Syndromes" Годишен преглед на медицината 2010. 61: 345-358.