Преглед на дополнителни опции за третман
Единствената лековита терапија за примарна миелофиброза (PMF) е трансплантација на матични клетки , но оваа терапија се препорачува само кај пациенти со висок и среден ризик. Дури и во оваа група, возраста и другите медицински состојби можат да ги зголемат ризиците поврзани со трансплантацијата, што значително ја прави помалку идеална терапија. Дополнително, не сите луѓе со висок и среден ризик PMF ќе имаат соодветен донор за трансплантација на матични клетки (соодветно сестра или соодветен донатор кој не е поврзан со нив).
Се препорачува лицата со низок ризик PMF да добијат третман со цел намалување на симптомите поврзани со болеста.
Можеби вашиот лекар ве советуваше дека трансплантацијата не е најдобрата опција за вас, или не може да се идентификува соодветен донор или да не се толерираат други терапии со прва линија за PMF. Се разбира, вашето следно прашање може да биде - какви други опции за третман се достапни? За среќа, постојат многу тековни студии кои се обидуваат да најдат дополнителни опции за третман. Накратко ќе ги разгледаме некои од овие лекови.
JAK2 инхибитори
Ruxolitinib , JAK2 инхибитор, беше првата целна терапија идентификувана за PMF. Мутации во генот JAK2 се поврзани со развојот на PMF.
Ruxolitinib е соодветна терапија за луѓе со овие мутации кои не можат да бидат подложени на трансплантација на матични клетки. За среќа, беше најдено корисно дури и кај луѓе без JAK2 мутации.
Во тек се истражувања кои бараат да се развијат слични лекови (други JAK2 инхибитори) кои би можеле да се користат во третманот на PMF, како и комбинирање на ruxolitinib со други лекови.
Мометотиниб е уште еден JAK2 инхибитор кој се испитува за третман на PMF. Раните студии забележале дека 45 отсто од луѓето кои примале момелотиниб имале намалување на големината на слезината.
Околу половина од испитаните луѓе имале подобрување во нивната анемија и повеќе од 50 проценти можеле да ја прекинат терапијата со трансфузија. Тромбоцитопенијата (низок број на тромбоцити) може да се развие и да ја ограничи ефикасноста. Момелотиниб ќе се споредува со руксолитиниб во фаза 3 студии за да се утврди неговата улога во третманот за ПМФ.
Имуномодулаторни лекови
Pomalidomide е имуномодулаторна лек (лекови кои го менуваат имунолошкиот систем). Таа е поврзана со талидомид и леналидомид. Во принцип, овие лекови се даваат со преднизон (стероиден лек).
Талидомид и леналидомид веќе се изучувани како опции за третман во PMF. Иако и двете имаат корист, нивната употреба честопати е ограничена од несакани ефекти. Pomalidomide беше развиен како помалку токсичен опција. Некои пациенти имаат подобрување во анемијата, но не е забележан ефект кај големината на слезината. Со оглед на оваа ограничена корист, постојат тековни студии кои бараат комбинирање на полмалидомид со други агенси како што е руксолитиниб за третман на ПМФ.
Епигенетски лекови
Епигенетските лекови се лекови кои влијаат на изразувањето на одредени гени, наместо физички да ги менуваат. Една класа на овие лекови се хипометилирачки агенси, кои ќе вклучуваат азацитидин и детитабин.
Овие лекови во моментов се користат за лекување на миелодиспластичен синдром . Студиите кои ја разгледуваат улогата на азацитидин и децитабин се во раните фази. Други лекови се инхибитори на хистон деацетил (HDAC) како што се гивиностат и панобиностат.
Еверолимус
Еверолимус е лек класифициран како mTOR киназа инхибитор и имуносупресант. Тоа е FDA (храна и лекови администрација) одобрени за лекување на неколку видови на рак (дојка, карцином на бубрежна клетка, невроендокрини тумори и сл.) И да се спречи отфрлање на органи кај луѓе кои добиле трансплантација на органи (црн дроб или бубрег). Еверолимусот се зема усно.
Раните студии покажуваат дека може да ги намалат симптомите, големината на слезината, анемијата, бројот на тромбоцити и бројот на бели крвни клетки.
Imetelstat
Imetelstat е проучен во неколку видови на рак и миелофиброза. Во раните студии, таа предизвикала ремисија (починати знаци и симптоми на ПМХ) кај некои лица со средно или висок ризик ПМП.
Ако не реагирате на третман со прва линија, запишувањето во клиничко испитување може да ви даде пристап до нови терапии. Во моментов, постојат повеќе од 20 клинички испитувања кои ги проценуваат можностите за лекување на лица со миелофиброза. Можете да разговарате за оваа опција со вашиот лекар.
> Извори:
> Сервантес Ф. Како ја третира примарна миелофиброза. Крв. 2014; 124: 2635-2642.
> Geyer HL и Меса РА. Терапија за миелопролиферативни неоплазми: кога, кој агенс и како? Крв. 2014; 124: 3529-3537.