Преглед на трансплантација на матични клетки за примарна миелофиброза
Изборот на оптимален третман за примарна миелофиброза може да биде предизвик. Често не постои еден јасен избор. Постојат неколку третмани за примарна миелофиброза, но само трансплантација на хематопоетски матични клетки (исто така наречена трансплантација на коскена срцевина) е куративна.
Зошто сите не добиваат трансплантација?
Лекот звучи прекрасно, па може да се запрашате зошто секој со примарна миелофиброза не добива трансплантација.
Се работи за рамнотежата на ризик и корист.
Третманот во примарна миелофиброза е воден од категорија на ризик врз основа на знаците и симптомите кои ги доживувате. Ако немате симптоми или имате симптоми со низок ризик, средното преживување по дијагнозата е 15,4 години. Во овој случај, потенцијалните компликации (акутна или хронична трансплантација наспроти болест на домаќинот и смртта) поврзани со трансплантатот ја надминуваат користа од лекувањето. Истражувањата покажаа дека петгодишното преживување кај луѓе со низок ризик или средно-1 ризик болест е пониско ако претрпеле трансплантација на хематопоетски матични клетки. Сепак, кај средно-2 и високо-ризични болести, петгодишното преживување беше подобрено кај луѓето кои добиле трансплантација во споредба со оние кои не.
Ако имате средно-2 или висок ризик примарна миелофиброза, хематопоетски трансплантирани матични клетки (HSCT) е префериран третман. Бидејќи постарата возраст го зголемува ризикот од компликации поврзани со трансплантацијата (претежно секундарно на болеста на графтот против болеста на домаќинот ), HSCT е историски резервирана за лица со примарна миелофиброза под 60-годишна возраст.
Бидејќи просечната возраст на лицата со примарна миелофиброза при дијагностицирање е 67, ова значително го ограничува бројот на лица со примарна миелофиброза кои се потенцијални кандидати за оваа терапија. Дополнително, преферираниот донатор за HSCT е соодветно брат. Полн брат (истото мајка и татко како примач) има една четвртина шанси да биде натпревар, што дополнително го ограничува бројот на луѓе кои можат да се подложат на оваа терапија.
Пост-трансплантациона прогноза
Во моментов, 40 до 60 проценти од луѓето со примарна миелофиброза кои се подложени на трансплантација живеат најмалку три до четири години. Постојат некои докази кои сугерираат дека пролонгирањето на спленектомијата (хируршко отстранување на слезината) пред трансплантацијата е поврзано со подобрени стапки на преживување особено кај мажите, но причината за ова не е целосно разбрана. Дополнително, луѓето кои развиваат миелофиброза по полицитемија вера или есенцијална тромбоцитомија, се чини дека имаат подобра стапка на преживување по трансплантацијата отколку луѓето со примарна миелофиброза.
Кој не е подобен?
Некои луѓе со висок ризик болест не се кандидати за HSCT. Ова првенствено се определува од веројатноста за преживување по HSCT.
Нештата како прекумерна голема слезина (повеќе од осум инчи под ребро кафез) и повеќе од 20 трансфузии на крв пред трансплантација (особено ако имате и двете) биле поврзани со пониско петгодишно преживување по трансплантацијата.
Што ако не сте подобни?
Значи, што е препорачливо ако имате примарен миелофиброзен ризик со висок ризик, но не сте квалификуван за HSCT или немате донатор? Ако имате симптоми како што се болно зголемување на слезината, замор, болка во коските, ноќно потење итн., Русолитиниб може да биде разумна терапија.
Се покажало дека Ruxolitinib ги намалува симптомите, ја намалува големината на слезината и ја подобрува анемијата кај луѓето со примарна миелофиброза. Друга алтернатива на HSCT може да биде уписот на клиничкото испитување. Ова ќе ви даде пристап до лекови што се изучуваат како потенцијална терапија за примарна миелофибоза рано.
Не е лесно да научите дека не сте подобни за лек, но запомнете да ги истражите сите ваши опции.
Иднината на трансплантацијата како третман
Со подобрувања во третманите околу трансплантацијата, како што е режимот кој се користи за подготовка на коскената срж пред трансплантацијата и лековите кои се користат за да се спречи болеста на графтот против домаќинот, повеќе трансплантации се изведуваат кај луѓе над 60 години и со алтернативни донатори (роднини не совршено совпаѓање или совпаѓање на неповрзани донатори).
Некои центри ќе ги трансплантираат луѓето со миелофиброза до 75-годишна возраст.
Се надеваме, со континуирани подобрувања, HSCT ќе биде достапна за повеќе луѓе со миелофиброза. Бидејќи примарна миелофиброза е ретка состојба, ќе бидат потребни години пред да имаме јасно разбирање за улогата на алтернативните донатори во HSCT за ова нарушување.
Извори:
Бален К. Како да се справите со трансплантационото прашање во миелофиброзата. Весник за рак на крв. 2012; 2: e59.
Тефери А. Управување со примарна миелофиброза. Во: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Пристапено на 29 јуни 2016 година)