Примарна миелофиброза (PMF) е едно од неколкуте крвни нарушувања класифицирани како миелопролиферативни неоплазми. Неоплазмата е дефинирана како абнормален раст на ткивото предизвикани од мутација и може да се класифицира како бениг (не-малигните), пред-малигни или малигни. Миелопролиферативните неоплазми се генерално бенигни на почетокот, но со текот на времето може да прерасне во малигната (канцерозна) болест.
Мутацијата во PMF резултира со фиброза (лузни) на коскената срцевина. Ова лузни во коскената срцевина го нарушува нормалниот развој на крвните клетки. Анемијата е најчест лабораториски наод. Леукоцитоза (покачување во белите крвни клетки) и тромбоцитоза (зголемен број на тромбоцити) се чести, но со прогресија на болеста може да се појави тромбоцитопенија (низок број на тромбоцити). Спленомегалија (проширување во слезината) се развива како слезината станува секундарно место за производство на крвни клетки.
Дали секој треба да се лекува?
Додека вашиот типичен прв чекор би можел да биде да се истражуваат потенцијалните опции за третман, запомнете дека не сите луѓе со PMF бараат третман. Третманот за PMF е одреден од ризикот од прогресија на болеста и прекумерно преживување.
Систем наречен Динамички меѓународен систем за оценување на прогностички бодови (DIPSS) Plus користи информации за лицето како возраста, бројот на бели крвни клетки, хемоглобинот, циркулирачките клетки на експлозијата, присуството на симптоми, генетиката, бројот на тромбоцити и трансфузијата за пресметување на резултатот.
Користејќи го овој систем, луѓето со PMF можат да бидат поделени во четири прогностички категории: низок ризик, среден-1 ризик, среден-2 ризик и висок ризик. Средното преживување се движи од нешто повеќе од една година кај пациенти со високо ризично заболување до 15 години кај пациенти со низок ризик. ПМФ кај луѓе на возраст под 60 години е поврзана со подобра прогноза и средно преживување од речиси две години до 20 години.
Хематолозите го користат резултатот од DIPPS Plus заедно со генетската мутација на лицето за да утврдат план за лекување. Луѓето со ниско-ризична болест, кои немаат симптоми, не се третираат, но внимателно ги следат симптомите и влошувањето на анемијата и / или тромбоцитопенијата. Ако некое лице развие симптоми (треска, губење на тежината, прекумерно потење или масовно зголемување на слезината) или потреба од трансфузија, треба да се започне со третман. Трансфузиите на црвените крвни клетки генерално се даваат кога хемоглобинот е помал од 8 g / dL. Бидејќи повторните трансфузии на црвените крвни клетки доведуваат до преоптоварување со железо, обично се обидуваат други третмани.
Третман на симптоми
- Спленомегалија: Ако слезината е значително зголемена и предизвикува проблеми (како што е непријатност, повеќекратни спленични инфаркти, зголемена трансфузиска потреба), може да се користи оралната хидроксијареа. Со овој третман, околу 40 проценти од луѓето со PMF имаат намалување од 50 проценти во големината на слезината која трае приближно една година. Ако слезината не реагира на терапија со хидроксиуреа, може да биде потребна спленектомија (хируршко отстранување на слезината).
- Анемија: Анемија во ПМФ може да се третира со различни лекови како флуоксиместерон, преднизон или даназол. Флуоксиместерон и даназол се познати како андрогени (стероиден хормон) кои се појавуваат за да се стимулира производството на коскената срж. Еден од главните недостатоци на овие лекови е тоа што тие се поврзани со машки хормони и може да предизвикаат развој на телесна коса, длабок глас или зголемена мускулна маса. Исто така, може да се користи талидомид или леналидомид (форма на хемотерапија) заедно со преднизон.
Висок или среден ризик
Луѓето со средно и високо-ризично заболување може да имаат потреба од алтернативна терапија. Тоа е разбирливо тешко да се слушне дека вашата болест е поголем ризик - познавањето на опциите за третман може да помогне да се ублажат некои од грижите и стравот што можеби ги чувствувате.
- Трансплантација на хематопоетични матични клетки (HSCT или трансплантација на коскена срцевина) : Ова е единствената куративна терапија за PMF, но има значителен ризик. Трансплантацијата треба да се случи набрзо по дијагнозата пред развој на други компликации за да се намалат компликациите. Историски гледано, трансплантациите се ограничени на луѓе на возраст под 60 години кои имаат исти донатори од брат или сестра (МСД) . Неодамна беа направени трансплантации со соодветни неповрзани или несовршени донатори.
- Ruxolitinib: Луѓето со PMF и тешки симптоми кои не се кандидати за HSCT може да користат руксолитиниб. Ruxolitinib е лек познат како инхибитор на тирозин киназа, конкретно JAK2 инхибитор. JAK2 е честа мутација во PMF, но исто така може да се најде и кај други миелопролиферативни неоплазми како полицитемија вера и есенцијална тромбоцитемија. Третманот со руксолитиниб може да ја намали големината на слезината, да ги намали симптомите (како замор, болка во коските) и да ја намали анемијата. Иако овој лек е насочен кон JAK2 мутација, може да се одговори и кај пациенти со други мутации.
Извори:
Теферри А. Прогноза на примарна миелофиброза и третман на примарна миелофиброза. Во: UpToDate, Пост, TW (Ед), UpToDate, Waltham, м-р, 2016 година.