CHARGE синдром: Генетска болест со многу функции

Како да се направи смисла на оваа комплексна медицинска болест

Во 1981 година, терминот CHARGE бил создаден за да ги опише кластерите на дефекти при раѓање кои биле препознаени кај децата. ОБЕЗБЕДУВАЊЕ значи:

Беше препорачано дијагнозата на синдромот да се базира на присуство на четири од овие физички карактеристики.

Оттогаш, лекарите признаа дека оваа дефиниција и правилото за дијагноза не ги земаат во предвид многу други физички карактеристики на CHARGE синдромот или фактот дека некои деца со синдром не ги исполнуваат критериумите за дијагноза.

Генетика на CHARGE синдром

Ген поврзан со CHARGE синдром е идентификуван на хромозомот 8 и вклучува мутации на CHD7 генот (генот CHD7 е единствениот ген во кој моментно се чувствува дека е вклучен во синдромот). Иако сега е познато дека CHARGE синдромот е комплексен медицински синдром предизвикани од генетски дефект, името не е променето. Иако CHD7 генетските мутации се наследени во автозомно доминантна мода, во повеќето случаи доаѓаат од нова мутација, а новороденото дете обично е единственото дете во семејството со синдромот.

Инциденца на CHARGE синдром

CHARGE синдромот се јавува кај приближно 1 од 8.500 до 10.000 раѓања ширум светот.

Симптоми на CHARGE синдром

Физичките атрибути на дете со CHARGE синдром се движат од близу до нормални до тешки. Секое дете родено со синдромот може да има различни физички проблеми, а некои од најчестите карактеристики или дефекти при раѓање се:

C- Колобома на окото:

Ц, исто така, може да се однесува на абнормалност на кранијалниот нерв:

Х- Срцева дефект:

А- Атрезија на Чоана:

Р- ретардација (ментален и раст)

Г- генитален неразвиеност:

Е- ушни абнормалности:

Постојат многу други физички проблеми кои можат да имаат дете со CHARGE синдром, покрај овие почести симптоми наведени погоре. Ова не е различно од ВАТЕР синдром , кој дури и го менува својот акроним за да вклучи понатамошни вродени дефекти.

Како детето се дијагностицира со CHARGE синдром

Дијагнозата на CHARGE синдромот се заснова на кластер на физички симптоми и атрибути прикажани од секое дете. Трите најзначајни симптоми се 3 Ц: Колобома, Коанална атрезија и абнормални полукружни канали во ушите.

Постојат и други големи симптоми, како што се абнормалниот изглед на ушите, кои се чести кај пациенти со CHARGE синдром, но поретки во други состојби. Некои симптоми, како што е дефект на срцето, исто така може да се појават и кај други синдроми или состојби, и затоа може да бидат помалку корисни во потврдувањето на дијагнозата.

Доенчето осомничено дека има CHARGE синдром треба да биде оценето од страна на медицински генетичар кој е запознаен со синдромот. Генетско тестирање може да се направи, но тоа е скапо и врши само од страна на одредени лаборатории.

Како се третира синдромот CHARGE

Доенчињата родени со CHARGE синдром имаат многу медицински и физички проблеми, од кои некои, како што е срцевиот дефект, може да бидат опасни по живот. Може да бидат потребни неколку различни видови на медицински и / или хируршки третмани за лекување на таков дефект.

Физичка, професионална и говорна терапија може да му помогне на детето да го достигне својот развојен потенцијал. Повеќето деца со CHARGE синдром ќе имаат потреба од специјално образование поради развојните и комуникациските одложувања предизвикани од губење на слухот и видот.

Квалитетот на животот на луѓето со CHARGE синдром

Бидејќи симптомите на секој човек со CHARGE синдром може да се разликуваат неверојатно, тешко е да се зборува за тоа како е животот за тие "типични" лица со синдромот. Една студија погледнала над 50 лица кои живееле со оваа болест, кои биле на возраст меѓу 13 и 39 години. Генерално, просечното интелектуално ниво кај овие луѓе било на академско ниво од 4-от одделение. Најчестите проблеми со кои се соочуваат вклучуваат проблеми со здравјето на коските, апнеја во спиењето , ретинални делови , анксиозност и агресија. За жал, сетилните проблеми можат да се мешаат во односите со пријателите надвор од семејството, но терапијата, без разлика дали е говор, физичка или професионална, може да биде многу корисна. Тоа е корисно за семејството и пријателите, особено за да бидат свесни за овие сензорни проблеми, бидејќи проблемите со слухот се греши како метална ретардација со векови.

Извори:

Хартшорн, Н., Хадсон, А., MacCuspie, J. et al. Квалитетот на животот кај адолесцентите и возрасните со CHARGE синдром. Американски весник за медицинска генетика. Дел А. 2016. 170 (8): 2012-21.

Хадсон, А., Тридер, В. и Блејк. CHARGE синдром. Педијатрија во преглед . 2017. 38 (1): 56-59.

Vesseur, A., Langereis, M., Free, R. et al. Влијание на губење на слухот и когнитивни способности за развој на јазикот во CHARGE синдром. Американски весник за медицинска генетика. Дел А. 2016. 170 (8): 2022-30.

Национална библиотека на САД. Генетска домашна референца. CHARGE синдром. Ажурирано 01.03.17. https://ghr.nlm.nih.gov/condition/charge-syndrome#statistics