Како се поттикнува истражување и развој на лекови за сирачиња
Што е лекови за сирачиња и што е Законот за дрога? Зошто е важна истражувањето и развојот на овие лекови и кои се бариерите?
Што е дрога за сираци? - Дефиниција
Друштвото за сирачиња е лек (фармацевтско), кое останува недоволно развиено поради недостатокот на компанија за да се најде профитабилен лек. Често причината поради која лекот не е профитабилен е тоа што има релативно малку луѓе кои ќе го купат лекот кога се мери со истражувањето и развојот потребни за производство на лекот.
Со едноставни зборови, лековите за сирачиња се оние за кои компаниите не очекуваат да направат многу пари, и наместо тоа, ги насочуваат своите напори на лекови кои ќе донесат пари.
Зошто некои лекови се "лекови за сирачиња"
Фармацевтските (дроги) и биотехнолошките компании постојано истражуваат и развиваат нови лекови за лекување на медицински состојби, а нови лекови често се појавуваат на пазарот. Луѓето кои страдаат од ретки болести или нарушувања, од друга страна, не го гледаат истото истражување за лекови за нивните болести. Ова е затоа што нивниот број е мал, па така потенцијалниот пазар за нови лекови за лекување на овие ретки болести (најчесто наречен "лекови за сирачиња") е исто така мал.
Ретка болест се јавува кај помалку од 200.000 лица во САД или помалку од 5 на 10.000 лица во Европската унија. Владините регулаторни агенции во Соединетите Држави и Европската Унија на тој начин презедоа чекори за намалување на овој диспаритет во развојот на лекови
Стимулации за зголемување на развојот на лекови за сирачиња
Признавајќи дека соодветните лекови за ретки болести не биле развиени во САД и дека фармацевтските компании всушност би имале финансиски загуби во развојот на лекови за ретки услови, Конгресот на САД го усвои Законот за дрога во 1983 година.
Канцеларијата на САД за развој на производи за сирачиња
Американската администрација за храна и лекови (ФДА) е одговорна за обезбедување на безбедноста и ефективноста на лековите на пазарот во САД.
ФДА ја основа Канцеларијата за развој на производи за сирачиња (ООПД) за да помогне во развојот на лекови за сирачиња (и други медицински производи за ретки нарушувања), вклучувајќи нудење истражувачки грантови.
Лекови за сирачиња, како и други лекови, се уште треба да се најдат безбедни и ефективни преку истражување и клинички испитувања пред ФДА да ги одобри за маркетинг.
Американскиот закон за дрога од 1983 година
Законот за лекови за сирачиња нуди стимулации за да ги поттикне компаниите да развиваат лекови (и други медицински производи) за малите пазари на лица со ретки нарушувања (во САД, 47 отсто од ретките нарушувања зафаќаат помалку од 25.000 луѓе). Овие стимулации вклучуваат:
- Сојузни даночни кредити за истражувањето направено (до 50 проценти од трошоците) за да се развие лекови за сирачиња.
- Гарантиран 7-годишен монопол за продажба на дрога за првата компанија која ќе добие одобрение од FDA за одобрување на одредена дрога. Ова се однесува само на одобрената употреба на лекот. Друга апликација за различна употреба, исто така, може да биде одобрена од страна на ФДА, а компанијата ќе има ексклузивни права за маркетинг на лекот за таа употреба.
- Откажувања од надоместоците за апликација за одобрување на лекови и годишни надоместоци за производи од FDA.
Пред донесувањето на Законот за лекови за сирачиња, неколку лекови за сирачиња беа достапни за лекување на ретки болести.
Од Законот, повеќе од 200 лекови за сирачиња биле одобрени од страна на ФДА за маркетинг во САД
Ефект на Законот за дрога во САД лекови
Откако Законот за дрога стапи во сила во 1983 година, тој е одговорен за развојот на многу лекови. До 2012 година имало најмалку 378 лекови кои биле одобрени преку овој процес, а бројот продолжува да се искачува.
Пример за лекови достапни поради Законот за лекови за сирачиња
Меѓу лековите што ги одобриле вклучуваат оние како што се:
- Адренокортикотропен хормон (АЦТХ) за лекување на инфантилни спазми
- Тетрабензин за третирање на хореата која се јавува кај луѓе со Хантингтонова болест
- Ензимска терапија за замена за оние со оштетување на гликогенското складирање, Помпеева болест
Меѓународно истражување и развој за лекови за сирачиња
Како и американскиот конгрес, владата на Европската унија (ЕУ) ја препозна потребата за зголемување на истражувањето и развојот на лековите за деца без родители.
Комитет за лекови за сирачиња
Основана во 1995 година, Европската агенција за лекови (ЕМЕА) е одговорна за обезбедување на безбедноста и ефикасноста на лековите на пазарот во ЕУ. Ги спојува научните ресурси на 25-те земји-членки на ЕУ. Во 2000 година беше формиран Комитет за лекови за сирачиња (КОМ) за надгледување на развојот на лекови за сирачиња во ЕУ.
Регулатива за лекови за сирачиња
Регулативата за лекови за сирачиња, донесена од Европскиот совет, обезбедува иницијативи за развој на лекови за сирачиња (и други медицински производи за ретки болести) во ЕУ, вклучувајќи:
- Откажувања на надоместоците кои се однесуваат на процесот на одобрување на маркетинг.
- Гарантиран десетгодишен монопол за продажба на дрога за првата компанија да добие одобрение за продажба на лекови од страна на ЕМЕА. Ова се однесува само на одобрената употреба на лекот.
- Овластување за маркетинг на Заедницата - централизирана постапка за одобрение за ставање во промет која се протега до сите земји-членки на ЕУ.
- Протокол помош, што значи обезбедување на научни совети за фармацевтските компании за различни тестови и клинички испитувања потребни за развивање на лек.
Регулативата за лекови за сирачиња има исто позитивен ефект во ЕУ дека Законот за лекови за сираци има во САД, во голема мера го зголемува развојот и маркетингот на лековите за сирачиња за ретки болести.
Крајна линија на Законот за лекови за сирачиња
Во тоа време има многу контроверзии околу Законот за дрога, со потреба од третмани за ретки болести на едната страна од скалата и прашања за одржливоста од друга страна. За среќа, овие дела, и во САД и во Европа ја подигнаа свеста за многуте ретки болести, кои, кога се додаваат заедно, не се толку невообичаени.
Извори:
Хердер, М. Која е целта на Законот за лекови за сирачиња? . PLoS Медицина . 2017. 14 (1): e1002191.
Марфи, С., Пуванант, А., и Р. Григс. Ненамерни ефекти на ознаката за производот на сирачиња за ретки невролошки нарушувања. Анали на неврологија . 2012. 72 (4): 481-490.
Американската администрација за храна и лекови. Означување производ на сирачиња: дрога и биолошки производи. Ажурирано 05.02.16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforraredaseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm