Ветувајќи нови третмани
Досега не постои лек за цистична фиброза (CF), но истражувачите напорно работат на тоа да најдат еден. Научниците се поблиски сега отколку кога било досега. Во текот на изминатите неколку децении, огромното истражување резултираше со развој на многу нови лекови и третмани кои драматично го подобрија очекуваниот животен век и квалитетот на животот. Сето ова отвори врати за нови истражувања што може да доведат до лек.
Следниве се само некои од можните лекови кои се изучуваат.
Генска терапија
Во 1989 година, ген одговорен за предизвикување на цистична фиброза беше откриен: CFTR генот . Ова откритие беше возбудливо за CF заедницата. Многумина веруваа дека откритието ќе доведе до лекување преку генска терапија.
За жал, тоа не се случило, но не поради недостаток на обид. Бројни студии се направени за да се обиде да го исправи генетскиот дефект, но ниту еден од нив не бил успешен. Најголемиот проблем со генската терапија досега е наоѓање на вектор кој ефикасно може да го носи корегираниот ген во клетките.
Сепак, може да има надеж за генска терапија. Во јули 2009 година, група истражувачи на Универзитетот во Северна Каролина во Шапел Хил имале многу добри резултати со користење на обичен ладен вирус како вектор за пренос на ген во лабораториски примероци на белодробни ткива. Истражувачкиот тим сега работи на начин да го ослабне ладниот вирус, така што третманот може да се тестира кај луѓе со цистична фиброза.
VX-770
VX-770 е лек кој е тестиран од Vertex Pharmaceuticals кај луѓе со цистична фиброза кои имаат најмалку една копија од мутацијата на G551D. Лекот, всушност, може да го насочи дефектот во CFTR генот и да ја врати својата способност да отвора канали за хлориди, со што ќе дозволи сол да протекува и излегува од клетките правилно.
За разлика од генската терапија, VX-770 нема да го замени дефектен ген. Наместо тоа, ако е успешна, VX-770 ќе го поправи проблемот во постоечкиот ген.
VX-809
VX-809 е уште една дрога која е тестирана од Vertex Pharmaceuticals кај луѓе кои имаат две копии од мутацијата ΔF508-CFTR. Слично на VX-770 е тоа што може да биде во можност да добие сол што тече низ клетките правилно, но тоа функционира малку поинаку. Ако се работи на начинот на кој истражувачите се надеваат дека тоа ќе биде, VX-809 ќе отвори хлоридски канали со поместување на CFTR протеинот на неговото соодветно место на мембраната на дишните патишта.
Miglustat
Miglustat е лек кој е произведен од Actelion Pharmaceuticals кој е веќе во употреба за лекување на други состојби, но во моментов се изучува за употреба кај лица со цистична фиброза кои имаат две копии од ΔF508-CFTR мутација. Студијата е мала (се состои од само 15 учесници), но досега резултатите беа ветувачки. Miglustat успеа да го смени CFTR дефектот и да ја врати нормалната активност во клетките.
Ataluren
Ataluren, кој некогаш се нарекува PTC124, се испитува од PTC Therapeutics како можен лек за луѓе со CF кои имаат бесмислени мутации. Во бесмислени мутации, парче "глупост" код се појавува среде нормалниот код во CFTR генот.
Кодот на глупостите делува како знак за запирање, спречувајќи ги клетките да читаат кој било код што се случува после неа. Ataluren можеби ќе може да го исправи проблемот, помагајќи им на клетките да го игнорираат стоп знакот и да продолжат да го читаат кодот кој се случува после него, со што се враќа нормалната функција на клетките.
> Извори:
> В. Норез, Ф. Антигни, С. Ноел, В. Вандебрек, Ф. Бек. "Респираторна епителна клетка на CF, хронично третирана од Miglustat, добива не-CF како фенотип". Американски весник за респираторни клетки и молекуларна биологија . Август 2009 година.
> Фондација за цистична фиброза. Јуни 2009. Гасовод за развој на лекови. 24 јули 2009 година.
> Џанг Л, копчето Б, Габриел СЕ, Буркет С, Јан Ј, и сор. 2009 "CFTR доставување до 25% од површинските епителни клетки ги враќа нормалните стапки на транспорт на слуз во епителија на дишните патишта на човечки цистичен фиброзен дивеч". PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 јули 2009 година.