Што сочувствителна употреба на дрога значи за пациенти со рак и онкологи

Како можеш да добиеш внимателна употреба на дрога со дрога?

Што се подразбира со внимателна употреба на дрога кај пациенти со рак? Размислете за овие прашања:

Што се случува ако има само еден третман што се испитува кој би можел да ви помогне, но не ги исполнувате барањата за упис во клиничките испитувања? Што ако не ги отстраните сите алтернативни третмани, освен за ветувачки третман кој сеуште не е одобрен од страна на ФДА?

Кога тоа ќе се случи, ФДА има резервиран план. Ова се нарекува изземање на внимателност или проширен пристап до лекови за испитување.

Која е смислата и целта на "внимателна употреба на дрога"?

Сочувствителна употреба на дрога се однесува на употребата на лек за испитување (експериментален лек) или медицински уред (кој сеуште не е одобрен од страна на ФДА) надвор од клиничкото испитување за третман кога не постои алтернативен задоволителен третман. Пред одобрување од FDA, лек за испитување не може да се продава или продава во САД.

Што е нова истражувачка дрога (ИНД)? - Преглед на клиничките испитувања и процесот на одобрување на ФДА

Пред да дискутираат за внимателна употреба на дрога, може да помогне да се поддржи и опише процесот на нова дрога или постапка како што е развиена, и на крај или е одбиена или одобрена од процесот на одобрување на ФДА за употреба од страна на пошироката јавност. За оваа дискусија, ќе го ограничам процесот само на лекови.

Првиот чекор истражувачи користат кога евалуација на можни лекови вклучува не-човечки студии. Новите лекови во оваа поставка се тестираат на клетките на ракот растени во сад во лабораторијата, или на други животни, како што се глувците. Кога овие студии се сметаат за доволно комплетни, човечкото тестирање потоа поминува низ 3 фази на клинички испитувања .

Клиничките студии од фаза 1 се прават на мал број луѓе и се дизајнирани да одговорат на прашањето: "Дали лекот е безбеден?" Фаза 2 испитувања се следниот чекор, дизајниран да одговори на прашањето: "Дали третманот работи?" Конечната фаза пред одобрување (или одбивање) од ФДА е фаза 3 клинички испитувања, испитувања употребени за да се одговори на прашањето: "Дали третманот работи подобро од стандардно одобрен третман или со помалку несакани ефекти?"

Користејќи го ова сценарио, сочувствителната употреба на дрога би била употреба на лек кој е во една од фазите на клиничките студии пред одобрување од ФДА, но не како учесник во едно од клиничките испитувања.

Кога некој може да се квалификува за компаративна употреба на дрога (исклучок за компаративна употреба)?

Идеално, пациентите со рак кои можат да имаат корист од новиот лек за испитување (ИНД) ќе бидат запишани во активно клиничко испитување кое го проучува лекот . Тоа, рече, некои луѓе кои можат да имаат корист од лек кој се изучува, можеби не ги исполнуваат специфичните критериуми за упис во тоа клиничко испитување поради причини како што се возраста, претходните третмани, статус на извршување или други услови за исклучување. Во овој случај, мора да бидат исполнети 2 критериуми:

• Не смее да постои задоволителна алтернативна терапија за дијагностицирање, следење или лекување на сериозна болест, и

• Верочниот ризик за лицето од лекот (или постапката) за испитување не е поголем од можниот ризик од самата болест.

Што е проширен пристап до истражните дроги?

Ако ги прочитате документите за FDA, може да се запрашате што е разликата помеѓу проширениот пристап и внимателното користење, или ако се користат заемно. Одговорот е дека постојат 3 нивоа на проширен пристап, при што првиот се однесува на употреба од страна на поединец пациентот.Овие групи вклучуваат:

• Употреба на лекови за испитување за индивидуални пациенти
• Популации на пациенти со средна големина (до 100), и

• Поголеми групи на пациенти (повеќе од 100)

Барања за индивидуален пристап до истражувачки дроги за рак

Следниве барања мора да бидат исполнети за да аплицираат за индивидуален пристап:

• Лекот (или постапката) мора да биде за дијагноза, следење или лекување на сериозна болест.
• Пациентот мора да биде неподобен за било кои тековни клинички испитувања на лекот.
• ФДА мора да утврди дека ослободувањето од сочувствителната употреба нема да влијае на било која фаза од тековните клинички испитувања на лекот.
• Не смее да постои задоволителна алтернатива или споредлив третман за пациентот, или пациентот не може да ги толерира овие алтернативни терапии.
• Пациентот мора да има дијагноза на рак за која лекот за испитување покажал активност. Со други зборови, ФДА мора да утврди дека има доволно докази дека лекот е безбеден и ефективен за да ја оправда неговата употреба за одреден пациент.
• Пациентот мора да претрпи стандарден третман кој не е успешен.
• Лекот мора да се користи за сериозна или опасна по живот состојба, во која ризиците од експерименталниот третман ги надминуваат ризиците од неприфаќање на третманот. Со други зборови, ризикот, вклучително и смртта, на експерименталниот третман се смета дека е помал од ризикот од смрт од болеста без третман.
• Добивањето на лекот вклучува активно учество на лекарот и пациентот
• Лекарот мора да биде подготвен да раководи со лекот и да го заврши следењето на третманот
• Компанијата што го прави лекот мора да се согласи да го обезбеди лекот (ФДУ не може да ја "натера" компанијата да го обезбеди лекот.) Ако компанијата побара плаќање за лекот, пациентот мора да ја обезбеди оваа исплата.
• ФДУ, по приемот на апликацијата, ќе донесе одлука за тоа дали да дозволи изземање на сочувствителност или не. Важно е да се напомене дека иако ова звучи како тежок процес, од 2009 година, ФДА го одобри огромното мнозинство ако има нови испитувања за лекови што ги има добиено .

Процес на примена за сочувствителна употреба на дрога

Постојат два вида на апликации за внимателна употреба. Тие вклучуваат:

• Ургентна употреба - Во итна ситуација може да се побара барање по телефон (или друга брза форма на комуникација) и еден службеник на ФДА може да даде овластување преку телефонот за да започне со третман. Лекувачкиот лекар мора да го следи ова усно овластување со писмена истражна апликација за употреба на дрога во рок од 15 дена од усното овластување на ФДА за користење на лекот. (Ако нема доволно време да се добие одобрение од одборот за испитување на испитот (ИРБ) во состојба која се појавува, третманот може да започне без одобрение од ИРБ, се додека ИРБ го известува лекарот кој го обезбедува итен третман во рок од 5 работни дена.)
• Сочувствителна употреба (единствен пристап на пациентите) - Освен ако не постои опасна по живот итен случај, лекарот мора да ја заврши истражната нова апликација за употреба на дрога. Откако оваа апликација ќе биде доставена до ФДА, ФДА има 30-дневен период во кој може да се разгледа апликацијата и да се донесе одлука за прифаќање или одбивање. Имајте на ум дека поголемиот дел од времето, одлуката ќе се дели со лекарот што е можно побрзо.

(Бидејќи овие информации се менуваат со текот на времето, проверете ги изворите на FDA наведени на дното од овој член за најсовремени информации.)

Што треба да знаете како пациент

Има неколку работи кои треба да ги имате на ум ако размислувате за употреба на лекови за испитување. Тие вклучуваат:

• Лекот (или постапката) може да има сериозни ризици.
• Бидејќи лекот (или постапката) сè уште не е одобрен од ФДА, не е познато дали лекот за испитување е подобар од или полошо од стандардната дрога. Може да не добивате никаква дополнителна корист од лекот.
• Краткорочните несакани ефекти и долгорочните несакани дејства на лекот сè уште не се целосно познати.

Одговорноста на вашиот доктор во внимателна употреба на дрога

Кога ќе аплицирате за внимателна употреба на дрога, тој ќе биде вашиот лекарски онколог (оној кој го гледате сами за нега) кој ќе биде одговорен за апликација, администрација и документација за лекување.

• Лекарот мора да пополни апликација како што е опишано погоре.
• Лекувачкиот лекар ќе биде одговорен за доставување на протокол за третман и за докажување на ФДА со извештај за исходот од третманот, резимето и сите несакани ефекти.
• Лекувачкиот лекар е одговорен за добивање на лекот од производителот / инвеститорот и за сметка на сите преостанати лекови по завршувањето на третманот.
• Лекувачкиот лекар мора да се согласи да го следи пациентот во текот на лекувањето, следејќи ги сите упатства и одговорности, како што ја презема улогата на иследникот за овој пациент.

_{Извори:}

_{Национален институт за рак. Пристап до истражни дроги. Ажурирано 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{Американската агенција за храна и лекови (ФДА). Проширен пристап (сочувствителна употреба). Ажурирано 02.09.16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{Американската агенција за храна и лекови (ФДА). Проширен пристап: Информации за пациенти. Ажурирано 03.03.16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{Американската агенција за храна и лекови (ФДА). Проширен пристап: Информации за лекарите. Ажурирано 15.12.15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{Американската агенција за храна и лекови (ФДА). IDE рано / проширен пристап. Ажурирано 16.03.2015. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}