Сега можеме да ги репрограмираме нашите тела
FDA одобри генетска терапија за прв пат - историски потег во аналите на медицината. Новиот третман - Kymriah (tisagenlecleucel) - користи модифицирани Т-клетки за борба против леукемија.
Одобрувањето на Kymriah служи како предвесник за одобрување на други форми на генска терапија кои ќе се борат против ракот и другите сериозни болести со користење на роман и возбудлив пристап: репрограмирање на телото преку вештачки средства.
Генска терапија базирана на клетки
Генската терапија базирана на клетки се однесува на практиката на воведување на нов генетски материјал во специфична клеточна популација, а потоа повторно воведување на овие модифицирани клетки во телото. Откако во телото, овие нови клетки можат да произведат протеини кои помагаат во борбата против ракот или други сериозни болести.
Kymriah вклучува воведување на генетски модифицирани Т-клетки - вид на лимфоцит, или бели крвни клетки - во телото. Овие модифицирани Т-клетки ги препознаваат и напаѓаат леукемичните клетки.
Генската терапија е препорачлива за хемотерапија бидејќи генските терапии се помалку токсични. Хемотерапијата влијае на целото тело и предизвикува несакани ефекти на телото. Со генетска терапија базирана на клетки, ре-инжинерираните клетки се инфилтрираат локално и конкретно се борат против туморите.
Покрај тоа што е форма на генска терапија, Кимрија исто така е имунотерапевтски агент. Имунотерапијата ја користи моќта на имунолошкиот систем за лекување на болеста.
Објаснето е Кимрија
Во техничка смисла, Kymriah на Novartis е експериментална химерична антиген рецептор (CAR) Т-клеточна терапија која се користи за лекување на релапс или рефракторна (т.е. отпорна на третман) А-клеточна А-клеточна лимфобластна леукемија.
Kymriah е прилагодена форма на имунотерапија каде што прво се собираат сопствени Т-клетки на пациентот, а потоа се испраќаат во производствен центар.
Т-клетките се собираат со процедура наречена леукафареза.
Во производниот центар, овие Т-клетки се модифицирани за да вклучат генот кој кодира за изразот CAR. Овие модифицирани клетки потоа се инфилтрираат назад во пациентот. Откако во телото, ЦАР целната е специфичен антиген наречен ЦД19 кој се наоѓа на површината на клетките на леукемијата и ги убива овие канцерогени клетки. Откако во крвта, овие модифицирани Т-клетки растат и се шират за да го искоренат ракот во рок од две или три недели.
Експертите на ФДА се засноваа на нивното одобрување на Kymriah на една рака на фаза II клинички испитувања во кои 63 деца, адолесценти и млади возрасни лица со релапсирана или рефрактерна B-клеточна акутна лимфобластна леукемија добиле единечна доза од третманот. Од овие учесници, 83 отсто влегоа во ремисија по три месеци. Понатаму, 75 проценти останале без болест по шест месеци. Поважно, на Кимрија му беше дадена назнака за приоритет и пробив терапија од страна на ФДА.
Акутна лимфобластна леукемија е канцер на коскената срж и крв. Тоа предизвикува телото да направи абнормални лимфоцити. Овие абнормални крвни клетки брзо ги толкуваат здравите крвни клетки во коскената срцевина. Ни требаат крвни клетки за да преживеат.
Кога бројот на нормалните крвни клетки драматично се намалува, смртта може да настане.
Иако постарите возрасни можат да развијат СИЛ, тоа е првенствено болест на децата. Околу 90 проценти од децата со СИТЕ одат во ремисија по третманот. Kymriah е одобрен за употреба кај пациенти кои се помлади од 25 години и имаат или рак кој се повторил или рак кој е отпорен на третман.
Загриженост за Кимрија
Едниот што се однесува на негативните несакани ефекти од било кој тип на терапија со моноклонални антитела е синдром на ослободување на цитокин, инфузиона реакција која исто така се нарекува бура од цитокин. Цитокините се мали протеини кои се секретираат од клетките и имаат ефекти врз други клетки.
Кај повеќето луѓе, симптомите на синдром на ослободување на цитокини се благи или умерени и лесно можат да се лекуваат. Овие симптоми вклучуваат:
- низок крвен притисок
- замор
- тахикардија
- главоболка
- треска
- гадење
- треска
- осип
- непотребен грло
- проблеми со дишењето
Сепак, пациентите кои имаат рак на крв-како СИЛ-се изложени на поголем ризик да развијат тешка цитокинска бура со опасни по живот симптоми. Поради оваа причина, инфузии треба да се одвиваат во центри со висок волумен со специјалисти обучени за управување со сериозни компликации како бура од цитокини.
Конечно, Кимрија се очекува да чини околу 500.000 долари. Сепак, третманот со Kymriah се уште е поевтин од трансплантација на коскена срцевина, која најчесто се користи за лекување на леукемија.
Од збор до
Рефракторен или релапсирачки СИЛ е смртоносна болест. Одобрувањето на Кимрија дава надеж за неколку стотици млади луѓе во САД кои немаат лекување. Докажано е ефикасно во клиничките испитувања. Сепак, клиничките испитувања биле ограничени во траење, и останува да се види дали Kymriah може да предизвика доживотни ремисии.
Со убедливо значење, одобрението од страна на ФДА за еден вид генска терапија за прв пат воведува во новата ера на медицината: возраст каде што можеме да ги репрограмираме нашите клетки за борба против ракот и другите смртоносни болести.
> Извори:
> Бреслин С. синдром на ослободување на цитокини: преглед и нега на импликации. Клинички весник на онкологија медицински сестри. 2007; 11: 37-42.
> Колвел Ј. Панел ОКС ТАР ТЕРАПИЈА за леукемија. Откривање на рак. 27 јули 2017 година.
> Вести од ФДУ. Одобрението на ФДА ја носи првата генска терапија во САД. 30 август 2017 година.
> Висок КА. Генска терапија во клиничката медицина. Во: Каспер Д, Фаучи А, Хаусер С, Лонго Д, Џејмсон Ј, Лосхалцо Ј.д.с. Принципи на Харисон за внатрешна медицина, 19е Њујорк, Њујорк: МекГра-Хил; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Нарушувања на белите клетки. Во: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, Високиот КП, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Гезиатрична медицина на Хазард и геронтологија, 7е Њујорк, Њујорк: McGraw-Hill.